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La ANMAT aprobó un medicamento esperado por cientos de pacientes con atrofia muscular

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica aprobó la entrada al país de un medicamento muy esperado por una gran cantidad de familias. Se trata de un fármaco que sirve para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una patología genética neuronal que afecta a niños pero también a adultos, y que registra en Argentina alrededor de 300 casos.

La noticia se conoció a través del grupo conocido como «Familias AMEArgentina», que desde hace tiempo busca la aprobación del medicamento denominado comercialmente como Spinraza, que puede tratar la enfermedad. En su cuenta de Twitter publicaron: «culmina una larga lucha por acceso a tratamiento que cambia de manera significativa calidad de vida de las personas afectadas».

¿Qué es la Atrofia Muscular Espinal (AME)?

Es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto ocurre debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que éstos se atrofien.

Según publicó El Profesional, se trata de una patología hereditaria autosómica recesiva, lo cual implica que ambos padres tienen que ser portadores del gen responsable de la enfermedad. Además, es importante aclarar que aunque ambos padres sean portadores, la probabilidad de transmitir el gen defectuoso es del 25%: uno de cada cuatro e independiente en cada nuevo embarazo.